25. Februar 2026
Gentherapie: Medizin der Zukunft oder schon Realität?
In der Medizin verhilft die Forschung dazu, Krankheitsprozesse stetig besser zu verstehen und damit auch neue Therapiewege zu entwickeln, die immer präziser in die Vorgänge im Körper einwirken. Ein wichtiger Ansatz dabei, der heute bei vielen Erkrankungen unterschiedlicher Ursache verfolgt und z. T. bereits eingesetzt wird, ist die Gentherapie. Sie greift auf die Verwendung von Nukleinsäuren – Speicher der Erbinformation – zurück, um genetische Informationen in Körperzellen zu ergänzen, zu korrigieren oder zu modifizieren.
Gentherapie: Therapeutische Möglichkeit bei vielen Erkrankungen
Gentherapien können bei genetisch bedingten Erkrankungen, aber auch Krebserkrankungen, Viruserkrankungen oder degenerativen Erkrankungen eine Behandlungsmöglichkeit darstellen. In vielen Fällen geben Gentherapeutika neue Hoffnung, wenn bislang keine herkömmliche Therapie für eine Erkrankung zur Verfügung steht. Sie können sich jedoch auch anbieten, wenn so die Ursache einer Erkrankung behandelt werden kann statt nur die Symptome, wenn sie bessere Behandlungsergebnisse erzielen können als herkömmliche Therapien oder eine angenehmere Therapie ermöglichen. Die Anwendung von Gentherapeutika ist komplex und in der Regel nur in spezialisierten Krankenhäusern möglich.
Gentaxi: Transportmittel für den Gentransfer
Damit das genetische Material bei einer Gentherapie an ihr Ziel, also in die Zellen gelangt, wird ein Transportsystem benötigt. Dafür werden sogenannte Vektoren genutzt. Dabei handelt es sich in der Regel um modifizierte Viren. Sie sind in der Lage, genetische Informationen gezielt in den Zellkern einzuschleusen. Die Viren, die als Gentaxi für die Gentherapie verwendet werden, sind stark verändert, sodass sie keine Krankheit auslösen und sich auch nicht vermehren können.
Grundsätzlich wird bei den Gentherapien zwischen „in vivo“ und „ex vivo“ unterschieden. Bei In-vivo-Therapien findet die Genübertragung im Körper statt, das therapeutische Gen wird injiziert. Bei einer Ex-vivo-Therapie werden zunächst Zellen entnommen und die Genübertragung bzw. -modifizierung erfolgt außerhalb des Körpers. Anschließend werden die Körperzellen wieder übertragen.
Genfunktionen ersetzen oder ergänzen
Es gibt unterschiedliche Systeme bei der Gentherapie. Einige Gentherapien ersetzen defekte oder fehlende Genfunktionen. Der Vektor transportiert eine funktionierende Version des defekten oder fehlenden Gens in die Zelle. Mit diesem Prinzip können vor allem Erkrankungen behandelt werden, denen ein einzelner Gendefekt zugrunde liegt. Diese Genersatztherapie findet z. B. bei der Hämophilie, einer Blutgerinnungsstörung, Anwendung. Auch bei Augenerkrankungen, z. B. bei bestimmten erblichen Netzhauterkrankungen, ist diese Form der Gentherapie im Einsatz. Ein weiterer Weg ist es, durch ein Gentherapeutikum Zellen anzuregen, bestimmte Proteine zu produzieren, die eine therapeutische Wirkung haben. Dieses Prinzip wird z. B. für die Behandlung von Netzhauterkrankungen erprobt.
Anpassen von Genen
Ein weiterer Ansatz der Gentherapie ist die Genanpassung. Dafür werden körpereigene Zellen genetisch verändert. Ein Beispiel dafür ist die sogenannte CAR-T-Zelltherapie, mit der einige Blutkrebserkrankungen behandelt werden können. Dafür werden T-Lymphozyten, bestimmte weiße Blutzellen, entnommen, genetisch so angepasst, dass sie Krebszellen erkennen und zerstören können, und anschließend wieder verabreicht. Ein weiteres Prinzip gentherapeutischer Verfahren ist es, statt der Veränderung des Gens krankmachende Genaktivitäten zu unterdrücken.
Gentherapien: Neue Generation von Medikamenten
2012 wurde die erste Gentherapie in Europa zugelassen. Heute stehen mehr als 15 Gentherapeutika zur Behandlung unterschiedlicher Erkrankungen zur Verfügung. Neben Krebserkrankungen oder Blutgerinnungsstörungen zählen auch neurologische Erkrankungen und Immundefekte dazu. Die Bedeutung von Gentherapien für die Medizin wächst kontinuierlich. Sie zielen auf immer weitere Krankheitsbilder und tragen dazu bei, die Behandlung immer genauer auf die Bedürfnisse der einzelnen Patient*innen auszurichten. Eine Reihe weiterer Gentherapeutika befinden sich bereits in der Entwicklung und es stehen neue gentherapeutische Behandlungsoptionen z. B. bei Augenerkrankungen in Aussicht.
Quellen: Deutsches Referenzzentrum für Ethik in den Biowissenschaften. Im Blickpunkt: Somatische Gentherapie. URL: https://www.drze.de/de/forschung-publikationen/im-blickpunkt/somatische-gentherapie (Zugriff: 12.02.2026). Kirschner J, Cathomen T. Gene therapy for monogenic inherited disorders—opportunities and challenges. Dtsch Arztebl Int 2020; 117: 878–885.
Paul-Ehrlich-Institut. Gentherapeutika. URL: https://www.pei.de/DE/arzneimittel/atmp/gentherapeutika/gentherapeutika-node.html (Zugriff: 12.02.2026).