5. März 2026
Zielpunkt Netzhaut: Gentherapien bei Augenerkrankungen
Gentherapien zählen zu den innovativen Behandlungsansätzen, die bei vielen unterschiedlichen Erkrankungen erforscht werden. Das Auge zählt zu den Organen, für deren Behandlung bereits erfolgreich Gentherapeutika eingesetzt werden. Schon 2018 wurde die erste Gentherapie in der Augenheilkunde in Europa zugelassen. Sie ist bei bestimmten erblichen Netzhauterkrankungen im Einsatz, die zu einer Zerstörung der Sehzellen führen. Die Gentherapien in der Augenheilkunde zielen aktuell meist auf Erkrankungen der Netzhaut. Entwickelt werden Gentherapeutika neben der Verwendung bei erblichen Augenerkrankungen auch im Bereich degenerativer Netzhauterkrankungen. So werden aktuell z. B. neue Ansätze zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (nAMD) und der diabetischen Retinopathie erforscht bzw. erprobt.
Warum eignet sich das Auge für Gentherapien?
Gentherapien basieren darauf, dass Nukleinsäuren, die Speicher der Erbinformation, in Körperzellen eingebracht werden. Auf diese Weise werden genetische Informationen ergänzt, korrigiert oder modifiziert. Einige Gentherapien werden direkt in den Körper injiziert (In-vivo-Gentherapien). In anderen Fällen werden zunächst menschliche Zellen entnommen, genetisch verändert und dann wieder übertragen (Ex-vivo-Gentherapien).
Das Auge bietet günstige Voraussetzungen für eine Gentherapie. Der Aufbau des Auges erlaubt es, das genetische Material örtlich begrenzt einzubringen, sodass es gezielt in den gewünschten Zellen wirken kann. Darüber hinaus verfügt das Auge über eine besondere Umgebung in Bezug auf die körpereigene Abwehr. Dieses sogenannte Immunprivileg macht es unwahrscheinlich, dass die Injektion ins Auge zu einer Immunreaktion führt.
Mit dem Gentaxi ans Ziel
Um das genetische Material bei einer Gentherapie in die Zelle zu bringen, wird ein Transportmittel benötigt. Dafür werden sogenannte Vektoren genutzt. Häufig handelt es sich bei diesen „Gentaxis“ um stark veränderte Viren. Sie können genetische Informationen in den Zellkern schleusen, selbst jedoch keine Krankheiten auslösen und sich auch nicht vermehren. Abhängig von der jeweiligen Therapie bleibt das genetische Element darüber hinaus getrennt von der körpereigenen DNA (Episom).
Bei der Behandlung von Augenerkrankungen gibt es unterschiedliche Wege, die Gentherapie durch eine Injektion ins Auge einzubringen. Die Injektion kann in den Glaskörper (intravitreal) erfolgen, in den Bereich zwischen Aderhaut und Lederhaut (suprachoroidal) oder in den Raum zwischen Netzhaut und Aderhaut (subretinal). Auf diesem Weg gelangt z. B. die Gentherapie bei Netzhautdystrophie in das Auge.
Gene reparieren oder modifizieren
Gentherapien bei Augenerkrankungen machen sich unterschiedliche Prinzipien zunutze. Basiert eine Erkrankung auf der Mutation eines einzelnen Gens, wie es bei vielen erblich bedingten Erkrankungen der Fall ist, kann das Gentherapeutikum für Ersatz sorgen. Der Vektor transportiert eine funktionierende Version des betroffenen Gens in die Zelle im Auge, das die Funktionen übernehmen kann.
Bei Erkrankungen wie der altersabhängigen Makuladegeneration werden andere Wege verfolgt. Die Gentherapie soll hier z. B. dafür sorgen, die Netzhautzellen zur Produktion bestimmter Proteine anzuregen. Diese wirken wie herkömmliche Medikamente, die bei der Netzhauterkrankung eingesetzt werden. Mit der Gentherapie könnte es möglich sein, diese Wirkung mit nur einer Anwendung zu erreichen.
Die medizinische Forschung sorgt dafür, Krankheitsmechanismen immer besser zu verstehen. Diese Erkenntnisse eröffnen auch die Möglichkeit für neue innovative Behandlungswege. Gentherapeutische Ansätze können bei Augenerkrankungen dazu verhelfen, die Behandlung z. B. von seltenen Erkrankungen zu ermöglichen oder die Therapie von häufigen Erkrankungen zu optimieren.
Quellen: Drag S, Dotiwala F, Upadhyay AK. Gene Therapy for Retinal Degenerative Diseases: Progress, Challenges, and Future Directions. Invest Ophthalmol Vis Sci 2023; 64 (7): 39.
Pressemitteilung: Augenärztliche Akademie Deutschland. Gentherapie bei Netzhautdegeneration. URL: https://www.augeninfo.de/offen/pressetext_aad.php?meldung=260#:~:text=Mit%20Hilfe%20der%20Gentherapie%20m%C3%B6chten,erblindet%20w%C3%A4re%2C%20beh%C3%A4lt%20sein%20Augenlicht (Zugriff: 17.02.2026).
European Medicines Agency. Luxturna. URL: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/luxturna (Zugriff: 17.02.2026).
Ghoraba HH, Akhavanrezayat A, Karaca I et al. Ocular Gene Therapy: A Literature Review with Special Focus on Immune and Inflammatory Responses. Clin Ophthalmol 2022; 16: 1753–1771.